Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności emapalumabu u dzieci i dorosłych z zespołem aktywacji makrofagów (sHLH / MS) w chorobie Stilla (w tym układowe młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów i choroba Stilla u dorosłych) lub z sHLH / MS w toczniu rumieniowatym układowym, z nieadekwatną odpowiedzią na leczenie wysokimi dawkami glukokortykoidów. Badanie NI-0501-14 […]

Jest to randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie z powtarzaną dawką. Uczestnicy zostaną poddani badaniom przesiewowym w ciągu 4 tygodni przed wizytą początkową (Dzień 1). Około 300 uczestników spełniających kryteria kwalifikacji do badania zostanie losowo przydzielonych w Dniu 1 w stosunku 1:1:1 do grupy otrzymującej HZN-825 300 mg QD, HZN-825 300 mg BID lub […]

To prowadzone w grupach równoległych, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceni skuteczność i bezpieczeństwo stosowania obinutuzumabu w porównaniu z placebo u uczestników z aktywnym, autoprzeciwciałododatnim toczniem rumieniowatym układowym (SLE), którzy są leczeni standardową terapią.

Mielofibroza (MF) to rzadki nowotwór krwi, charakteryzujący się bliznowaceniem szpiku kostnego (gąbczastej tkanki wewnątrz kości) i powiększeniem śledziony. Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i zmiany objętości śledziony, gdy navitoclax jest podawany w skojarzeniu z ruksolitynibem, w porównaniu z najlepszą dostępną terapią, u dorosłych uczestników z MF. Navitoclax jest badanym lekiem (jeszcze niezatwierdzonym) opracowywanym do […]

Celem tego badania jest ocena, czy dodanie selexipagu do standardowego leczenia opóźnia postęp choroby u dzieci z tętniczym nadciśnieniem płucnym (PAH) w porównaniu z placebo. Dziecięce PAH jest rzadkim i postępującym zaburzeniem związanym ze znaczną zachorowalnością i śmiertelnością. Biorąc pod uwagę znaczną potrzebę medyczną opracowania terapii u dzieci z PAH, potrzebne są dalsze badania kliniczne […]

Badanie to oceni skuteczność i bezpieczeństwo depemokimabu (GSK3511294) u uczestników z przewlekłym zapaleniem błony śluzowej nosa i zatok przynosowych z polipami nosa.

To wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy II będzie oceniać bezpieczeństwo, skuteczność i farmakokinetykę glofitamabu w skojarzeniu z rytuksymabem, cyklofosfamidem, doksorubicyną, winkrystyną i prednizonem (R-CHOP) u osób z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL) wysokiego ryzyka z krążącym DNA guza (ctDNA), jako pierwszej linii leczenia.

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1/2 z eskalacją dawki, które określi MTD (maksymalną dawkę tolerowaną) i RP2D (zalecaną dawkę fazy 2) L-anamycyny w skojarzeniu z cytarabiną w leczeniu pacjentów z AML. Podczas fazy 1b eskalacja dawki będzie przebiegać zgodnie ze standardowym schematem 3+3. Początkowa grupa 3 uczestników będzie leczona wlewem dożylnym 190 mg/m2 L-anamycyny […]

Badanie to oceni bezpieczeństwo, skuteczność i farmakodynamikę 52-tygodniowego leczenia basmisanilem u dzieci z zespołem Dup15q w wieku od 2 do 11 lat. Badanie przetestuje hipotezę, że modulacja podtypu receptora GABAA może zająć się nadmierną funkcją receptora i pozytywnie wpłynąć na podstawowe cechy choroby neurorozwojowej u dzieci z zespołem Dup15q.