Jest to 12-miesięczne, równoległe badanie fazy 3 z podwójnie ślepą próbą, randomizowane, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę wpływu wenglustatu na objawy neuropatii i bólu brzucha w chorobie Fabry’ego u dorosłych uczestników z chorobą Fabry’ego, którzy nie są leczeni lub nie byli leczeni przez co najmniej 6 miesięcy. Wizyty badawcze będą odbywać się mniej więcej […]

Celem tego badania jest ocena, czy dwuswoiste przeciwciało BCMA-CD3, elranatamab, samo i/lub w połączeniu z przeciwciałem monoklonalnym anty-CD38, daratumumabem, może przynieść większe korzyści osobom ze szpiczakiem mnogim w porównaniu z terapią skojarzoną obejmującą daratumumab, pomalidomid i deksametazon. Do badania zostaną włączone osoby ze szpiczakiem mnogim, które otrzymały wcześniej leczenie, w tym lenalidomid i inhibitor proteasomu. Część 1 […]

Jest to randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie typu proof-of-concept (PoC), fazy 2, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki i PD podawania SC HM15912 dorosłym pacjentom z niewydolnością jelit związaną z SBS (SBS -JEŚLI). Badanie składa się z okresu badań przesiewowych, okresu wstępnego, 6-miesięcznego okresu leczenia podstawowego, 7-miesięcznego okresu leczenia przedłużającego i okresu obserwacji bezpieczeństwa.

Badanie główne: Jest to otwarte badanie fazy 2, którego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa/tolerancji ceralasertybu podawanego w monoterapii oraz w skojarzeniu z durwalumabem u uczestników z nieoperacyjnym lub zaawansowanym czerniakiem oraz pierwotną lub wtórną opornością na PD- (L)1 hamowanie. Podbadanie biopsji: Jest to otwarte, nierandomizowane podbadanie zaplanowane u uczestników odpowiednich do wykonania 3 obowiązkowych […]

W tym badaniu randomizowani będą pacjenci niedawno wypisani ze szpitala z potwierdzoną diagnozą ostrego zawału mięśnia sercowego typu 1 (Thygesen i in. 2018) i posiadający dodatkowe czynniki ryzyka sercowo-naczyniowego. Celem tego badania jest ocena skuteczności klinicznej selatogrelu podczas samodzielnego podawania po wystąpieniu objawów sugerujących ostry zawał mięśnia sercowego (AMI) u uczestników zagrożonych nawrotem ostrego zawału […]

Głównym celem pracy jest sprawdzenie, czy soticlestat stosowany jako terapia wspomagająca zmniejsza częstość napadów drgawkowych u dzieci i młodzieży z ZD. Uczestnicy otrzymają standardową terapię przeciwdrgawkową oraz tabletkę soticlestatu lub placebo przez 16 tygodni. Placebo wygląda jak soticlestat, ale nie zawiera żadnego leku. Uczestnicy mogą kontynuować leczenie w badaniu rozszerzonym, w oparciu o kryteria włączenia do […]

Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy soticlestat stosowany jako terapia wspomagająca zmniejsza liczbę napadów padaczkowych u dzieci i dorosłych z zespołem Dravet (DS) lub zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS). Uczestnicy otrzymają standardową terapię przeciwnapadową oraz tabletki soticlestatu. W trakcie badania będą zaplanowane wizyty i kolejne rozmowy telefoniczne. Lek testowany w tym badaniu nosi nazwę soticlestat (TAK-935). Soticlestat podawany […]

Celem badania jest: aby dowiedzieć się, czy soticlestat podawany jako terapia dodatkowa zmniejsza liczbę głównych napadów padaczkowych u dzieci, nastolatków i dorosłych z zespołem Lennoxa-Gastauta. w celu oceny profilu bezpieczeństwa soticlestatu podawanego w skojarzeniu z innymi terapiami. Uczestnicy otrzymają standardową terapię przeciwpadaczkową oraz tabletki soticlestatu lub placebo. Placebo wygląda jak soticlestat, ale nie zawiera żadnego leku. Uczestnicy […]

Celem tego badania jest poznanie wpływu trzech badanych leków (enkorafenibu, binimetynibu i pembrolizumabu) podawanych razem w leczeniu czerniaka, które: jest zaawansowany lub przerzutowy (rozprzestrzenia się na inne części ciała); ma pewien typ nieprawidłowego genu o nazwie „BRAF”; I nie był wcześniej leczony. Wszyscy uczestnicy tego badania będą otrzymywać pembrolizumab w klinice badawczej raz na 3 tygodnie […]

Risdiplam działa, pomagając organizmowi wytwarzać więcej białka neuronów ruchowych (SMN) przetrwania w całym ciele. Oznacza to utratę mniejszej liczby neuronów ruchowych – komórek nerwowych, które przekazują impulsy z nerwów do mięśni w celu wywołania ruchu – co może poprawić pracę mięśni u osób z SMA. RO7204239 to eksperymentalne przeciwciało anty-miostatyna, które jest przeznaczone do zwalczania miostatyny. Miostatyna odgrywa […]