Szpiczak mnogi
Opis schorzenia
Szpiczak mnogi (szpiczak plazmocytowy) jest nowotworem złośliwym układu krwiotwórczego. Wywodzi się z dojrzałych komórek układu odpornościowego nazywanych plazmocytami. Choroba charakteryzuje się postępującym rozprzestrzenianiem się zmienionych nowotworowo plazmocytów w szpiku kostnym. Dochodzi do osłabienia struktury kości, zwłaszcza kręgosłupa, żeber, mostka, miednicy i czaszki. Obok inwalidztwa związanego z uszkodzeniem kości, następstwem rozwoju choroby jest osłabienie czynności krwiotwórczej szpiku, uszkodzenie nerek i skłonność do zakażeń.
Szpiczak mnogi stanowi około 1% wszystkich nowotworów złośliwych i 14% rozrostów układu krwiotwórczego. Jest to choroba wieku starszego. Wiek przy rozpoznaniu wynosi najczęściej około 70 lat, a tylko 4% chorych ma poniżej 40 lat. Zazwyczaj u pacjenta nie udaje się wskazać czynnika odpowiedzialnego za zachorowanie na szpiczaka. Ponowne występowanie tej samej choroby w rodzinie jest rzadkie i nie daje się przewidzieć.
Postaci kliniczne szpiczaka mnogiego:
- postać objawowa:
- choroba rozsiana w organizmie:
- szpiczak mnogi wydzielający typu IgG lub IgA – postać najczęstsza, z podwyższonym stężeniem białka całkowitego we krwi i z obecnością typowego białka monoklonalnego IgG albo IgA;
- szpiczak mnogi typu choroby łańcuchów lekkich – ok. 1/5 chorych – białko monoklonalne typu łańcuchów lekkich może być trudno wykrywalne lub niewidoczne w zwykłych badaniach krwi
- szpiczak mnogi niewydzielający – rzadka postać trudna do diagnostyki z powodu braku białka monoklonalnego we krwi i moczu;
- białaczka plazmatycznokomórkowa – rzadka postać choroby z obecnością licznych nowotworowych plazmocytów w rozmazie krwi obwodowej,
- choroba ograniczona do pojedynczego miejsca
- pojedynczy guz plazmocytowy kości lub pozakostny, tzw. plazmocytoma (plazmocytoma solitare) – nie stwierdza się obecności komórek nowotworowych w szpiku i uszkodzeń kości poza obrębem pierwotnego guza;
- postać bezobjawowa
-
- szpiczak „tlący się” – szpiczak we wczesnym, bezobjawowym stadium klinicznym, wykrywany zwykle przypadkowo po stwierdzeniu białka monoklonalnego w badaniach krwi lub moczu wykonywanych z innych powodów (np. badania profilaktyczne)
Objawy/dolegliwości
Szpiczak jest chorobą o objawach rozwijających się na przestrzeni miesięcy do kilku lat:
- nieprawidłowe białko we krwi i moczu, określane jako białko monoklonalne,
- przewlekłe, nasilające się i oporne na leczenie bóle kostne, zwłaszcza w obrębie kręgosłupa,
- skłonność do złamań przy niewielkim obciążeniu lub urazie,
- uszkodzenie nerek,
- niedokrwistość,
- zwiększenie stężenia wapnia we krwi,
- postępujące pogorszenie stanu ogólnego.
Badania w zakresie obszaru
CO43923 to badanie platformowe, które oceni bezpieczeństwo, skuteczność i farmakokinetykę (PK) wielu kombinacji leczenia w podgrupach pacjentów ze szpiczakiem mnogim (MM). Badanie zostało zaprojektowane z myślą o elastyczności umożliwiającej otwieranie nowych podbadań leczenia w miarę dostępności nowych terapii. Podbadanie Cevos + Len 2 (DIRAC): To podbadanie zbada połączenie cevostamabu i lenalidomidu jako terapię podtrzymującą po […]
To wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy Ib oceni bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę (PK) i farmakodynamikę (PD) cevostamabu w monoterapii, cevostamabu z pomalidomidem i deksametazonem (Pd) lub cevostamabu z daratumumabem i deksametazonem (Dd), które będą podawane uczestnikom z nawrotowym lub opornym na leczenie szpiczakiem mnogim (R/R MM) we wlewie dożylnym (IV).
Niniejsze badanie ma na celu ocenę alternatywnych schematów dawkowania belantamabu mafodotyny w dawce pojedynczej u uczestników z nawrotowym lub opornym na leczenie szpiczakiem mnogim (RRMM) w celu ustalenia, czy poprawę ogólnego profilu korzyści/ryzyka można osiągnąć poprzez modyfikację dawki belantamabu mafodotyny, harmonogramu lub obu.
Jest to wieloośrodkowe, dwuetapowe, randomizowane, kontrolowane, otwarte badanie fazy 3 porównujące skuteczność i bezpieczeństwo iberdomidu w skojarzeniu z deksametazonem i daratumumabem (IberDd) w porównaniu z daratumumabem, bortezomibem i deksametazonem (DVd) u uczestników z nawrotowym lub opornym na leczenie szpiczakiem mnogim (RRMM). Około 200 pacjentów randomizowano w etapie 1 do jednego z trzech poziomów dawki iberdomidu […]
Celem tego badania jest ocena, czy dwuswoiste przeciwciało BCMA-CD3, elranatamab, samo i/lub w połączeniu z przeciwciałem monoklonalnym anty-CD38, daratumumabem, może przynieść większe korzyści osobom ze szpiczakiem mnogim w porównaniu z terapią skojarzoną obejmującą daratumumab, pomalidomid i deksametazon. Do badania zostaną włączone osoby ze szpiczakiem mnogim, które otrzymały wcześniej leczenie, w tym lenalidomid i inhibitor proteasomu. Część 1 […]
Szpiczak mnogi (MM) jest złośliwą chorobą komórek plazmatycznych charakteryzującą się wytwarzaniem monoklonalnych białek immunoglobulin (Ig) lub fragmentów białek (białek M), które utraciły swoją funkcję. JNJ-68284528 (ciltacabtagene autoleucel [cilta-cel]) to autologiczna terapia chimerycznymi receptorami antygenowymi komórek T (CAR-T), której celem jest antygen dojrzewania komórek B (BCMA), cząsteczka wyrażana na powierzchni dojrzałych limfocytów B i złośliwych komórek […]
Celem tego badania jest ocena, czy monoterapia elranatamabem może przynieść korzyści kliniczne w porównaniu z monoterapią lenalidomidem (kontrola) u uczestników z nowo zdiagnozowanym szpiczakiem mnogim po autologicznym przeszczepie komórek macierzystych. W części 1 i części 2 badania uczestnicy otrzymają elranatamab (ramię A i C) w postaci zastrzyku podskórnego w klinice prowadzącej badanie lub lenalidomid doustnie […]