Celem tego badania jest scharakteryzowanie rozkładu poziomów lipoprotein wśród uczestników z historią ASCVD zdefiniowaną przez ich historię medyczną.

Badanie to oceni bezpieczeństwo, skuteczność i farmakodynamikę 52-tygodniowego leczenia basmisanilem u dzieci z zespołem Dup15q w wieku od 2 do 11 lat. Badanie przetestuje hipotezę, że modulacja podtypu receptora GABAA może rozwiązać problem nadmiernej funkcji receptora i pozytywnie wpłynąć na podstawowe cechy choroby neurorozwojowej u dzieci z zespołem Dup15q.

Podczas fazy 1b zwiększanie dawki będzie przebiegać zgodnie ze standardowym projektem 3+3. Początkowa grupa 3 pacjentów będzie leczona infuzją dożylną 190 mg/m2 pc. L-annamycyny (poziom dawki 1) przez 3 kolejne dni. Zwiększanie dawki będzie odbywać się na podstawie oceny bezpieczeństwa w kolejnych kohortach po 3 pacjentów każda. Pod warunkiem, że w początkowej kohorcie pacjentów leczonych […]

To otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy II oceni bezpieczeństwo, skuteczność i farmakokinetykę glofitamabu w skojarzeniu z rytuksymabem, cyklofosfamidem, doksorubicyną, winkrystyną i prednizonem (R-CHOP) u osób z krążącym DNA nowotworu (ctDNA) rozlanym chłoniakiem dużego B wysokiego ryzyka (DLBCL), jako pierwszej linii leczenia.

Badanie to oceni skuteczność i bezpieczeństwo stosowania depemokimabu (GSK3511294) u uczestników z CRSwNP.

Badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania salbutamolu w leczeniu noworodków w wieku ciążowym od 32 do 42 tygodni z przemijającą przyspieszoną  dusznością noworodka (TTN). Do badania kwalifikowane są noworodki do 24 godzin po urodzeniu.

TNP u dzieci jest rzadkim i postępującym zaburzeniem związanym ze znaczną zachorowalnością i śmiertelnością. Biorąc pod uwagę znaczną potrzebę medyczną opracowania metod leczenia u dzieci z TNP, potrzebne są dalsze badania kliniczne w populacji pediatrycznej, aby dostarczyć więcej danych dotyczących leczenia TNP u dzieci. Seleksypag (JNJ-67896049) jest doustnie dostępnym, selektywnym i długo działającym agonistą receptora […]

Zwłóknienie szpiku (MF) jest rzadkim nowotworem krwi, wyróżniającym się bliznowaceniem szpiku kostnego (gąbczastej tkanki wewnątrz kości) i powiększaniem śledziony. Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i zmiany objętości śledziony podczas podawania nawitoklaksu w skojarzeniu z ruksolitynibem, w porównaniu z najlepszą dostępną terapią u dorosłych uczestników z MF.  

To równoległe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie oceni skuteczność i bezpieczeństwo obinutuzumabu w porównaniu z placebo u uczestników z aktywnym, autoprzeciwciało-dodatnim toczniem rumieniowatym układowym (SLE), którzy są leczeni standardową terapią.

Główne cele: Podstawowym celem skuteczności jest ocena skuteczności 52 tygodni otwartego leczenia HZN-825 u uczestników z rozlanym stwardnieniem układowym skóry, mierzonej zmianą w stosunku do obu wartości wyjściowych w przewidywanym odsetku natężonej pojemności życiowej (FVC%). Głównym celem bezpieczeństwa jest zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji 52 tygodni otwartego leczenia HZN-825, w tym między innymi zdarzeń niepożądanych (AE), […]