Skip to menu Skip to main content Skip to footer

Obszary terapeutyczne

Toczeń rumieniowaty układowy

Opis schorzenia

Toczeń rumieniowaty układowy (TRU, ang. systemic lupus erythematosus – SLE) jest jedną z układowych chorób tkanki łącznej (tzw. kolagenoz), których przyczyną jest skierowanie układu odpornościowego przeciwko własnemu organizmowi.

Powstające w toczniu autoprzeciwciała uruchamiają proces zapalny doprowadzający do niszczenia zajętego narządu. Słowo „układowy” bierze się stąd, że dochodzi do uszkodzenia wielu tkanek i narządów. W toczniu rumieniowatym układowym najczęściej zajęta jest skóra, stawy i nerki, ale zmiany chorobowe mogą dotyczyć każdego narządu i tkanki.

Dokładna przyczyna tocznia rumieniowatego układowego nie jest znana. Wiadomo, że toczeń rozwija się u osób genetycznie podatnych na zachorowanie po zadziałaniu dodatkowego bodźca, takiego jak:

  • ekspozycja na światło słoneczne – promieniowanie ultrafioletowe powoduje uszkodzenie komórek naskórka, których fragmenty są usuwane przez makrofagi. U osób zdrowych proces ten przebiega sprawnie, w toczniu natomiast usuwanie obumarłych komórek jest zaburzone, a pozostające fragmenty stają się „celem” dla autoprzeciwciał.
  • zakażenie – m.in. ludzkie retrowirusy, wirus Epsteina-Barr, niektóre bakterie.
  • czynniki hormonalne – znacznie częściej chorują kobiety, co jest związane z wpływem hormonów płciowych, takich jak estrogeny czy prolaktyna. Dlatego większe ryzyko rozwoju tocznia lub zaostrzenie choroby podejrzewa się u kobiet przyjmujących hormonalną terapię zastępczą oraz doustne środki antykoncepcyjne
  • leki – niektóre leki mogą wywoływać tzw. toczeń polekowy. Choroba ma zazwyczaj łagodny przebieg, nie zajmuje narządów wewnętrznych i ustępuje po odstawieniu leku. Niekiedy konieczne jest leczenie steroidami. Do leków, które wywołują toczeń zaliczamy np.: prokainamid, chlorpromazynę, metyldopę, interferon.
  • inne – niektóre substancje chemiczne, takie jak: rozpuszczalniki organiczne, związki krzemu, aminy aromatyczne, dieta wysokotłuszczowa, palenie papierosów.

Na toczeń rumieniowaty układowy choruje około 30—50 na 100 000 osób, z których większość stanowią kobiety w wieku rozrodczym. Kobiety chorują około osiem razy częściej niż mężczyźni. Toczeń zaczyna się najczęściej w przedziale od 16. do 55. roku życia, ale zdarzają się przypadki zachorowań u osób młodszych, a także w wieku podeszłym.

Objawy/dolegliwości

Objawy ogólne - są nieswoiste, tzn. mogą występować także w szeregu innych chorób. Często są pierwszym objawem choroby, wskazują także na jej zaostrzenie:
  • zmęczenie,
  • brak apetytu,
  • chudnięcie,
  • stany podgorączkowe i gorączka.
Objawy zajęcia poszczególnych układów i narządów:
  • stawy:
    • ból stawów,
    • obrzęk,
    • obecność wysięku,
  • mięśnie:
    • ból,
    • zanik mięśni (osłabienie i słabsza sprawność fizyczna),
  • skóra i błony śluzowe:
    • rumień na twarzy w kształcie motyla,
    • nadżerki błony śluzowej jamy ustnej i nosa,
    • zmiany skórne w kształcie obrączek z przejaśnieniem na środku,
    • łuszczące się grudki na tułowi, ramionach i udach,
    • rumień krążkowy,
    • pokrzywka,
    • objaw Raynauda,
    • siność siateczkowata,
  • nerki:
    • zapalenie nerek,
    • obrzęki,
    • przyrost masy ciała,
  • serce:
    • zapalenie wsierdzia Libmana-Sacksa,
    • zwiększone ryzyko choroby niedokrwiennej serca i zawału serca,
  • naczynia krwionośne:
    • miażdżyca,
    • zapalenie naczyń,
  • płuca:
    • toczniowe zapalenie płuc,
    • nadciśnienie płucne,
    • zespół "obkurczonych" płuc,
  • układ nerwowy:
    • łagodne upośledzenie funkcji poznawczych (uwaga, pamięć, rozumowanie),
    • zaburzenia nastroju (przygnębienie, apatia, poirytowanie),
    • zaburzenia lękowe,
    • niedowłady,
    • zaburzenia czucia,
    • drgawki,
    • psychozy,
  • zaburzenia morfologii krwi:
    • niedokrwistość,
    • zmniejszenie liczby białych krwinek,
    • zmniejszenie liczby płytek krwi,
  • układ pokarmowy:
    • zgaga,
    • ból brzucha,
    • zawał jelit,
    • zapalenie trzustki,
    • smolisty stolec,
    • wymioty,
    • biegunka,
  • błony surowicze:
    • zapalenie opłucnej,
    • zapalenie osierdzia,
    • zapalenie otrzewnej,
  • oczy:
    • uczucie suchości,
    • poczucie ciała obcego pod powiekami,
    • zaburzenia widzenia,
  • osteoporoza
  • zespół antyfosfolipidowy
  • prokreacja
    • ciąża może być zagrożeniem dla matki lub płodu (zaostrzenie choroby, przyjmowane leki).

Badania w zakresie obszaru

Około 156 uczestników zostanie włączonych do grupy otrzymującej daksdilimab podawany podskórnie przez 48 tygodni. Maksymalny czas trwania badania na uczestnika wynosi około 56 tygodni, w tym 48 tygodni na otwarty okres leczenia, w którym uczestnicy otrzymają daksdilimab i około 8 tygodni na okres obserwacji. Oceny bezpieczeństwa będą przeprowadzane regularnie przez cały czas trwania badania.
Aktywne
Toczeń rumieniowaty układowy
Kod badania: HZNP-DAX-204
To prowadzone w grupach równoległych, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceni skuteczność i bezpieczeństwo stosowania obinutuzumabu w porównaniu z placebo u uczestników z aktywnym, autoprzeciwciałododatnim toczniem rumieniowatym układowym (SLE), którzy są leczeni standardową terapią.
Aktywne
Toczeń rumieniowaty układowy
Kod badania: CA42750
Badanie to oceni bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę mosunetuzumabu u uczestników z toczniem rumieniowatym układowym (SLE).
Aktywne
Toczeń rumieniowaty układowy
Kod badania: GA43191