Skip to menu Skip to main content Skip to footer

Obszary terapeutyczne

Zespół Lennoxa-Gastauta

Opis schorzenia

Zespół Lennoxa-Gastauta jest rzadką i ciężką formą padaczki, która pojawia się w dzieciństwie. Najczęściej pojawia się w wieku od 3 do 5 lat, a prawie zawsze przed 8 rokiem życia. Jest on o około 50% częstszy u chłopców niż u dziewcząt. Istnieje wiele różnych przyczyn zespołu Lennoxa i Gastauta, z których najczęstszą jest uszkodzenie mózgu. Może ono wynikać np. z braku tlenu w chwili urodzenia, zakażenia lub urazu głowy. W około 1/4 do 1/3 przypadków zespołu Lennoxa i Gastauta nie można znaleźć przyczyny, jednak genetyka może odgrywać pewną rolę. Zespół Lennoxa-Gastauta jest niebezpieczny: 5% osób z tym schorzeniem umrze w dzieciństwie/dorosłości. Jest to więc czternasto-krotnie większe ryzyko śmierci niż u dzieci bez tego schorzenia. Choroba ma negatywny wpływ na rozwój intelektualny, zdolność do interakcji z innymi i do funkcjonowania w szkole oraz umiejętność do samodzielnego życia. Większość osób z tym schorzeniem (80-90%) nadal będzie miała napady drgawek w wieku dorosłym.

Objawy/dolegliwości

Istnieją trzy kluczowe cechy, które odróżniają zespół Lennoxa-Gastauta od innych typów padaczki:
  • Napady wielokrotne:
    • "toniczne" są najczęstszym rodzajem napadów, w których mięśnie kurczą się, a ciało (lub jego część) staje się nagle sztywna. Może to trwać od kilku sekund do kilku minut i zazwyczaj występuje podczas snu.
    • napady "nietypowej nieobecności" są drugim najczęstszym typem, w którym osoba na krótko traci przytomność.
    • "ataki kropelkowe" są szczególnie niebezpiecznym typem napadów, charakteryzującym się nagłymi upadkami, które mogą spowodować obrażenia. Ataki upadku, które występują u ponad 50% osób z zespołem Lennoxa-Gastauta, mogą wymagać założenia kasku i maski na twarz, aby zapobiec urazom głowy.
  • Upośledzenie funkcji poznawczych - większość dzieci z zespołem Lennoxa-Gastauta (80-90%) ma trudności w nauce. Mogą one być widoczne jeszcze przed pojawieniem się padaczki, z czasem mogą się nasilać i często towarzyszą im problemy z zachowaniem, takie jak nadmierna aktywność, agresja i zachowania autystyczne.
  • Nieprawidłowe wyniki w badaniu elektroencefalografem (EEGs) - EEG to urządzenie, które mocuje się do skóry głowy i mierzy aktywność elektryczną mózgu. Nieprawidłowe wyniki bioelektrycznej czynności mózgu, mogą pomóc w diagnozowaniu padaczki, a osoby z zespołem Lennoxa-Gastauta mają charakterystyczny wzór fal elektrycznych podczas napadów, a czasami między nimi.

Badania w zakresie obszaru

Głównym celem jest ocena skuteczności karisbaminianu (YKP509) jako leczenia wspomagającego w zmniejszaniu liczby napadów padaczkowych (tonicznych, atonicznych i toniczno-klonicznych) w porównaniu z placebo u dzieci i dorosłych (w wieku 4-55 lat), u których zdiagnozowano zespół Lennoxa Gastauta (LGS). Cele drugorzędne to: – Ocena skuteczności karisbaminianu (YKP509) jako leczenia wspomagającego w zmniejszaniu całkowitej liczby napadów w […]
Aktywne
Napady związane z zespołem Lennoxa-Gastauta
Kod badania: YKP509C003
Celem badania jest: aby dowiedzieć się, czy soticlestat podawany jako terapia dodatkowa zmniejsza liczbę głównych napadów padaczkowych u dzieci, nastolatków i dorosłych z zespołem Lennoxa-Gastauta. w celu oceny profilu bezpieczeństwa soticlestatu podawanego w skojarzeniu z innymi terapiami. Uczestnicy otrzymają standardową terapię przeciwpadaczkową oraz tabletki soticlestatu lub placebo. Placebo wygląda jak soticlestat, ale nie zawiera żadnego leku. Uczestnicy […]
Aktywne
Zespół Lennoxa Gastauta (LGS)
Kod badania: TAK-935-3002