Toczeń rumieniowaty układowy

Opis schorzenia

Toczeń rumieniowaty układowy (TRU, ang. systemic lupus erythematosus – SLE) należy do grupy układowych chorób tkanki łącznej, zwanych kolagenozami. W tej chorobie układ odpornościowy zaczyna atakować własne komórki i tkanki, co prowadzi do rozwoju stanu zapalnego.

Organizm produkuje autoprzeciwciała, które uruchamiają reakcję zapalną i niszczą zajęte narządy. Określenie „układowy” odnosi się do faktu, że choroba uszkadza wiele tkanek i narządów. Najczęściej toczeń dotyka skórę, stawy i nerki, ale może również zaatakować każdy narząd.

Lekarze nadal nie znają dokładnej przyczyny rozwoju tocznia rumieniowatego układowego. Choroba najczęściej rozwija się u osób z predyspozycjami genetycznymi, które zostają narażone na dodatkowe czynniki wyzwalające, takie jak:

• światło słoneczne – promieniowanie UV uszkadza komórki naskórka, a makrofagi usuwają ich fragmenty. U zdrowych osób proces ten przebiega sprawnie, natomiast u chorych na toczeń dochodzi do zaburzeń w usuwaniu martwych komórek, co sprzyja powstawaniu autoprzeciwciał;
• zakażenia – niektóre wirusy (np. wirus Epsteina-Barr, retrowirusy) oraz bakterie mogą wywołać reakcję autoimmunologiczną;
• czynniki hormonalne – znacznie częściej chorują kobiety, co jest związane z wpływem hormonów płciowych, takich jak estrogeny czy prolaktyna. Dlatego większe ryzyko rozwoju tocznia lub zaostrzenie choroby podejrzewa się u kobiet przyjmujących hormonalną terapię zastępczą oraz doustne środki antykoncepcyjne
• leki – niektóre leki mogą wywoływać tzw. toczeń polekowy. Choroba ma zazwyczaj łagodny przebieg, nie zajmuje narządów wewnętrznych i ustępuje po odstawieniu leku. Niekiedy konieczne jest leczenie steroidami. Do leków, które wywołują toczeń zaliczamy np.: prokainamid, chlorpromazynę, metyldopę, interferon.
• inne – niektóre substancje chemiczne, takie jak: rozpuszczalniki organiczne, związki krzemu, aminy aromatyczne, dieta wysokotłuszczowa, palenie papierosów.

Na toczeń rumieniowaty układowy choruje około 30—50 na 100 000 osób, z których większość stanowią kobiety w wieku rozrodczym. Kobiety chorują około osiem razy częściej niż mężczyźni. Toczeń zaczyna się najczęściej w przedziale od 16. do 55. roku życia, ale zdarzają się przypadki zachorowań u osób młodszych, a także w wieku podeszłym.

Objawy

• zmęczenie,
• brak apetytu,
• chudnięcie,
• stany podgorączkowe i gorączka.

• stawy:
  • ból stawów,
  • obrzęk,
  • obecność wysięku,
• mięśnie:
  • ból,
  • zanik mięśni (osłabienie i słabsza sprawność fizyczna),
• skóra i błony śluzowe:
  • rumień na twarzy w kształcie motyla,
  • nadżerki błony śluzowej jamy ustnej i nosa,
  • zmiany skórne w kształcie obrączek z przejaśnieniem na środku,
  • łuszczące się grudki na tułowi, ramionach i udach,
  • rumień krążkowy,
  • pokrzywka,
  • objaw Raynauda,
  • siność siateczkowata,
• nerki:
  • zapalenie nerek,
  • obrzęki,
  • przyrost masy ciała,
• serce:
  • zapalenie wsierdzia Libmana-Sacksa,
  • zwiększone ryzyko choroby niedokrwiennej serca i zawału serca,
• naczynia krwionośne:
  • miażdżyca,
  • zapalenie naczyń,
• płuca:
  • toczniowe zapalenie płuc,
  • nadciśnienie płucne,
  • zespół "obkurczonych" płuc,
• układ nerwowy:
  • łagodne upośledzenie funkcji poznawczych (uwaga, pamięć, rozumowanie),
  • zaburzenia nastroju (przygnębienie, apatia, poirytowanie),
  • zaburzenia lękowe,
  • niedowłady,
  • zaburzenia czucia,
  • drgawki,
  • psychozy,
• zaburzenia morfologii krwi:
  • niedokrwistość,
  • zmniejszenie liczby białych krwinek,
  • zmniejszenie liczby płytek krwi,
• układ pokarmowy:
  • zgaga,
  • ból brzucha,
  • zawał jelit,
  • zapalenie trzustki,
  • smolisty stolec,
  • wymioty,
  • biegunka,
• błony surowicze:
  • zapalenie opłucnej,
  • zapalenie osierdzia,
  • zapalenie otrzewnej,
• oczy:
  • uczucie suchości,
  • poczucie ciała obcego pod powiekami,
  • zaburzenia widzenia,
• osteoporoza
• zespół antyfosfolipidowy
• prokreacja
  • ciąża może być zagrożeniem dla matki lub płodu (zaostrzenie choroby, przyjmowane leki).

Badania w zakresie obszaru

Randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby badanie fazy III z grupą kontrolną otrzymującą placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania deukrawacytynibu u uczestników z aktywnym toczniem rumieniowatym układowym (TRU) (POETYK SLE-2)

Celem niniejszego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania deukrawacytynibu w porównaniu z placebo w populacji pacjentów z aktywnym toczniem rumieniowatym układowym (SLE) o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego.

Aktywne

Toczeń Rumieniowaty Układowy

Kod badania: IM011247

Wieloośrodkowe badanie prowadzone metodą otwartej próby, ze stopniowym zwiększaniem dawki, pierwszy raz z udziałem ludzi, oceniające bezpieczeństwo stosowania, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę podawanego podskórnie preparatu RO7507062 u uczestników z toczniem rumieniowatym układowym

Celem niniejszego badania jest zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) preparatu RO7507062 u uczestników z toczniem rumieniowatym układowym (SLE). Badanie będzie składało się z dwóch części: część 1 dotyczy zastosowania pojedynczej rosnącej dawki (SAD), a część 2 dotyczy eskalacji dawki z dawkowaniem frakcjonowanym.

Aktywne

toczeń rumieniowaty układowy

Kod badania: BP44315

Badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo oraz skuteczność upadacytynibu u pacjentów z aktywnym toczniem rumieniowatym układowym o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego A

Toczeń rumieniowaty układowy (SLE) jest chorobą immunologiczną związaną ze stanem zapalnym wielu układów narządów. Niniejsze badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności stosowania upadacytynibu w leczeniu dorosłych pacjentów z umiarkowaną lub ciężką postacią SLE. Oceniane będą zdarzenia niepożądane oraz zmiany w aktywności choroby.

Aktywne

aktywny toczeń rumieniowaty układowy o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego

Kod badania: M23-699

Randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby z grupą kontrolną otrzymującą placebo badanie fazy 1b z zastosowaniem wielorazowej rosnącej dawki BMS-986326, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki u dorosłych uczestników z toczniem rumieniowatym krążkowym, podostrą postacią tocznia rumieniowatego skórnego lub toczniem rumieniowatym układowym

Celem niniejszego badania jest ocena bezpieczeństwa, stężenia leku oraz jego wpływu na komórki i narządy organizmu po podaniu wielu rosnących dawek preparatu BMS-986326 w postaci wlewu dożylnego (IV) lub wstrzyknięcia podskórnego (SC) uczestnikom badania cierpiącym na różne postacie tocznia.

Aktywne

toczeń rumieniowaty krążkowy, z podostrą postacią tocznia rumieniowatego skórnego lub toczeń rumieniowaty układowy

Kod badania: IM034-1000

Randomizowane, prowadzone metodą podwójnie zaślepionej próby, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy III mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania obinutuzumabu u pacjentów z toczniem rumieniowatym układowym

W tym badaniu z grupami równoległymi, podwójnie zaślepionym, z grupą kontrolą przyjmującą placebo, ocenimy skuteczność i bezpieczeństwo stosowania obinutuzumabu w porównaniu z placebo u osób z aktywnym, autoimmunologicznym toczniem rumieniowatym układowym (SLE), które są leczone standardową terapią.

Aktywne

Toczeń Rumieniowaty Układowy

Kod badania: CA42750

Trzyczęściowe badanie fazy I prowadzone po raz pierwszy z udziałem ludzi, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę, farmakodynamikę i immunogenność GSK4527363 u zdrowych uczestników (część A), uczestników z aktywnym toczniem rumieniowatym układowym (część B) i zdrowych uczestników pochodzenia chińskiego i japońskiego (część C).

W ramach niniejszego badania zostanie ocenione bezpieczeństwo, tolerancja, farmakokinetyka, farmakodynamika i immunogenność preparatu GSK4527363 u zdrowych uczestników (część A), uczestników z czynnym SLE (toczniem rumieniowatym układowym) (część B) oraz zdrowych uczestników pochodzenia chińskiego i japońskiego (część C).

Aktywne

aktywny toczeń rumieniowaty układowy

Kod badania: 221458