BADANIE FAZY Ib PROWADZONE METODĄ OTWARTEJ PRÓBY, Z JEDNYM RAMIENIEM TERAPEUTYCZNYM, OCENIAJĄCE FARMAKOKINETYKĘ, FARMAKODYNAMIKĘ I BEZPIECZEŃSTWO STOSOWANIA TOCILIZUMABU U PACJENTÓW PEDIATRYCZNYCH HOSPITALIZOWANYCH Z POWODU COVID-19

Amyloidoza AL (lub łańcucha lekkiego) rozpoczyna się w szpiku kostnym, gdzie nieprawidłowe białka nieprawidłowo fałdują i tworzą wolne łańcuchy świetlne, których nie można rozbić. Te wolne łańcuchy świetlne łączą się, tworząc włókna amyloidowe, które gromadzą się w przestrzeni pozakomórkowej narządów, wpływając na nerki, serce, wątrobę, śledzionę, układ nerwowy i przewód pokarmowy. Głównym celem tego badania jest ustalenie, czy CAEL-101, przeciwciało monoklonalne, które usuwa złogi amyloidu AL z tkanek i narządów, poprawia całkowite przeżycie i jest bezpieczne i dobrze tolerowane u pacjentów z amyloidozą AL w stadium IIIa.