Toczeń rumieniowaty układowy

Opis schorzenia

Toczeń rumieniowaty układowy (TRU, ang. systemic lupus erythematosus – SLE) należy do grupy układowych chorób tkanki łącznej, zwanych kolagenozami. W tej chorobie układ odpornościowy zaczyna atakować własne komórki i tkanki, co prowadzi do rozwoju stanu zapalnego.

Organizm produkuje autoprzeciwciała, które uruchamiają reakcję zapalną i niszczą zajęte narządy. Określenie „układowy” odnosi się do faktu, że choroba uszkadza wiele tkanek i narządów. Najczęściej toczeń dotyka skórę, stawy i nerki, ale może również zaatakować każdy narząd.

Lekarze nadal nie znają dokładnej przyczyny rozwoju tocznia rumieniowatego układowego. Choroba najczęściej rozwija się u osób z predyspozycjami genetycznymi, które zostają narażone na dodatkowe czynniki wyzwalające, takie jak:

• światło słoneczne – promieniowanie UV uszkadza komórki naskórka, a makrofagi usuwają ich fragmenty. U zdrowych osób proces ten przebiega sprawnie, natomiast u chorych na toczeń dochodzi do zaburzeń w usuwaniu martwych komórek, co sprzyja powstawaniu autoprzeciwciał;
• zakażenia – niektóre wirusy (np. wirus Epsteina-Barr, retrowirusy) oraz bakterie mogą wywołać reakcję autoimmunologiczną;
• czynniki hormonalne – znacznie częściej chorują kobiety, co jest związane z wpływem hormonów płciowych, takich jak estrogeny czy prolaktyna. Dlatego większe ryzyko rozwoju tocznia lub zaostrzenie choroby podejrzewa się u kobiet przyjmujących hormonalną terapię zastępczą oraz doustne środki antykoncepcyjne
• leki – niektóre leki mogą wywoływać tzw. toczeń polekowy. Choroba ma zazwyczaj łagodny przebieg, nie zajmuje narządów wewnętrznych i ustępuje po odstawieniu leku. Niekiedy konieczne jest leczenie steroidami. Do leków, które wywołują toczeń zaliczamy np.: prokainamid, chlorpromazynę, metyldopę, interferon.
• inne – niektóre substancje chemiczne, takie jak: rozpuszczalniki organiczne, związki krzemu, aminy aromatyczne, dieta wysokotłuszczowa, palenie papierosów.

Na toczeń rumieniowaty układowy choruje około 30—50 na 100 000 osób, z których większość stanowią kobiety w wieku rozrodczym. Kobiety chorują około osiem razy częściej niż mężczyźni. Toczeń zaczyna się najczęściej w przedziale od 16. do 55. roku życia, ale zdarzają się przypadki zachorowań u osób młodszych, a także w wieku podeszłym.

Objawy

• zmęczenie,
• brak apetytu,
• chudnięcie,
• stany podgorączkowe i gorączka.

• stawy:
  • ból stawów,
  • obrzęk,
  • obecność wysięku,
• mięśnie:
  • ból,
  • zanik mięśni (osłabienie i słabsza sprawność fizyczna),
• skóra i błony śluzowe:
  • rumień na twarzy w kształcie motyla,
  • nadżerki błony śluzowej jamy ustnej i nosa,
  • zmiany skórne w kształcie obrączek z przejaśnieniem na środku,
  • łuszczące się grudki na tułowi, ramionach i udach,
  • rumień krążkowy,
  • pokrzywka,
  • objaw Raynauda,
  • siność siateczkowata,
• nerki:
  • zapalenie nerek,
  • obrzęki,
  • przyrost masy ciała,
• serce:
  • zapalenie wsierdzia Libmana-Sacksa,
  • zwiększone ryzyko choroby niedokrwiennej serca i zawału serca,
• naczynia krwionośne:
  • miażdżyca,
  • zapalenie naczyń,
• płuca:
  • toczniowe zapalenie płuc,
  • nadciśnienie płucne,
  • zespół "obkurczonych" płuc,
• układ nerwowy:
  • łagodne upośledzenie funkcji poznawczych (uwaga, pamięć, rozumowanie),
  • zaburzenia nastroju (przygnębienie, apatia, poirytowanie),
  • zaburzenia lękowe,
  • niedowłady,
  • zaburzenia czucia,
  • drgawki,
  • psychozy,
• zaburzenia morfologii krwi:
  • niedokrwistość,
  • zmniejszenie liczby białych krwinek,
  • zmniejszenie liczby płytek krwi,
• układ pokarmowy:
  • zgaga,
  • ból brzucha,
  • zawał jelit,
  • zapalenie trzustki,
  • smolisty stolec,
  • wymioty,
  • biegunka,
• błony surowicze:
  • zapalenie opłucnej,
  • zapalenie osierdzia,
  • zapalenie otrzewnej,
• oczy:
  • uczucie suchości,
  • poczucie ciała obcego pod powiekami,
  • zaburzenia widzenia,
• osteoporoza
• zespół antyfosfolipidowy
• prokreacja
  • ciąża może być zagrożeniem dla matki lub płodu (zaostrzenie choroby, przyjmowane leki).

Badania w zakresie obszaru

GA43191 – badanie działania mosunetuzumabu u pacjentów z toczniem rumieniowatym układowym.

GA43191 to wieloośrodkowe, prowadzone metodą otwartej próby badanie fazy 1B z eskalacją dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa stosowania, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki mosunetuzumabu podawanego podskórnie pacjentom z toczniem rumieniowatym układowym. Badanie to oceni bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę mosunetuzumabu u uczestników z toczniem rumieniowatym układowym (SLE).

Aktywne

Toczeń rumieniowaty układowy

Kod badania: GA43191

Randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy III mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania obinutuzumabu u pacjentów z toczniem rumieniowatym układowym.

To prowadzone w grupach równoległych, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceni skuteczność i bezpieczeństwo stosowania obinutuzumabu w porównaniu z placebo u uczestników z aktywnym, autoprzeciwciałododatnim toczniem rumieniowatym układowym (SLE), którzy są leczeni standardową terapią.

Aktywne

Toczeń rumieniowaty układowy

Kod badania: CA42750

Badanie fazy III oceniające bezpieczeństwo oraz skuteczność upadacytynibu u pacjentów z aktywnym toczniem rumieniowatym układowym o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego A.

Toczeń rumieniowaty układowy (SLE) jest chorobą o podłożu immunologicznym związaną ze stanem zapalnym wielu układów narządów. Badanie to ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności upadacitinibu w leczeniu dorosłych uczestników z toczniem rumieniowatym układowym o aktywności od umiarkowanej do ciężkiej. Oceniane będą zdarzenia niepożądane i zmiana aktywności choroby.Upadacitinib jest zatwierdzonym lekiem na reumatoidalne zapalenie stawów, […]

Aktywne

Aktywny toczeń rumieniowaty układowy o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego

Kod badania: M23-699

POETYK SLE-2

POETYK SLE-2 to randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby badanie fazy III z grupą kontrolną otrzymującą placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania deukrawacytynibu u uczestników chorych na toczeń rumieniowaty układowy (TRU). Badanie obejmie około 490 uczestników (w sumie 980) i potrwa 60 tygodni (nieco ponad rok). Pierwsze 4 tygodnie badania stanowią okres […]

Aktywne

Tocznień rumieniowaty układowy

Kod badania: IM011247

Wieloośrodkowe badanie prowadzone metodą otwartej próby, ze stopniowym zwiększaniem dawki, pierwszy raz z udziałem ludzi, oceniające bezpieczeństwo stosowania, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę podawanego podskórnie preparatu RO7507062 u uczestników z toczniem rumieniowatym układowym.

Celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) RO7507062 u uczestników z toczniem rumieniowatym układowym (SLE). Badanie będzie składać się z 2 części: Część 1 to część ustalająca pojedynczą dawkę rosnącą (SAD), a część 2 to część eskalacji dawki z dawkowaniem frakcjonowanym.

Aktywne

Toczeń rumieniowaty układowy

Kod badania: BP44315