Opis schorzenia
Toczeń rumieniowaty układowy (TRU, ang. systemic lupus erythematosus – SLE) należy do grupy układowych chorób tkanki łącznej, zwanych kolagenozami. W tej chorobie układ odpornościowy zaczyna atakować własne komórki i tkanki, co prowadzi do rozwoju stanu zapalnego.
Organizm produkuje autoprzeciwciała, które uruchamiają reakcję zapalną i niszczą zajęte narządy. Określenie „układowy” odnosi się do faktu, że choroba uszkadza wiele tkanek i narządów. Najczęściej toczeń dotyka skórę, stawy i nerki, ale może również zaatakować każdy narząd.
Lekarze nadal nie znają dokładnej przyczyny rozwoju tocznia rumieniowatego układowego. Choroba najczęściej rozwija się u osób z predyspozycjami genetycznymi, które zostają narażone na dodatkowe czynniki wyzwalające, takie jak:
- światło słoneczne – promieniowanie UV uszkadza komórki naskórka, a makrofagi usuwają ich fragmenty. U zdrowych osób proces ten przebiega sprawnie, natomiast u chorych na toczeń dochodzi do zaburzeń w usuwaniu martwych komórek, co sprzyja powstawaniu autoprzeciwciał;
- zakażenia – niektóre wirusy (np. wirus Epsteina-Barr, retrowirusy) oraz bakterie mogą wywołać reakcję autoimmunologiczną;
- czynniki hormonalne – znacznie częściej chorują kobiety, co jest związane z wpływem hormonów płciowych, takich jak estrogeny czy prolaktyna. Dlatego większe ryzyko rozwoju tocznia lub zaostrzenie choroby podejrzewa się u kobiet przyjmujących hormonalną terapię zastępczą oraz doustne środki antykoncepcyjne
- leki – niektóre leki mogą wywoływać tzw. toczeń polekowy. Choroba ma zazwyczaj łagodny przebieg, nie zajmuje narządów wewnętrznych i ustępuje po odstawieniu leku. Niekiedy konieczne jest leczenie steroidami. Do leków, które wywołują toczeń zaliczamy np.: prokainamid, chlorpromazynę, metyldopę, interferon.
- inne – niektóre substancje chemiczne, takie jak: rozpuszczalniki organiczne, związki krzemu, aminy aromatyczne, dieta wysokotłuszczowa, palenie papierosów.
Na toczeń rumieniowaty układowy choruje około 30—50 na 100 000 osób, z których większość stanowią kobiety w wieku rozrodczym. Kobiety chorują około osiem razy częściej niż mężczyźni. Toczeń zaczyna się najczęściej w przedziale od 16. do 55. roku życia, ale zdarzają się przypadki zachorowań u osób młodszych, a także w wieku podeszłym.
Objawy
Objawy ogólne - są nieswoiste, tzn. mogą występować także w szeregu innych chorób. Często są pierwszym objawem choroby, wskazują także na jej zaostrzenie:- zmęczenie,
- brak apetytu,
- chudnięcie,
- stany podgorączkowe i gorączka.
- stawy:
- ból stawów,
- obrzęk,
- obecność wysięku,
- mięśnie:
- ból,
- zanik mięśni (osłabienie i słabsza sprawność fizyczna),
- skóra i błony śluzowe:
- rumień na twarzy w kształcie motyla,
- nadżerki błony śluzowej jamy ustnej i nosa,
- zmiany skórne w kształcie obrączek z przejaśnieniem na środku,
- łuszczące się grudki na tułowi, ramionach i udach,
- rumień krążkowy,
- pokrzywka,
- objaw Raynauda,
- siność siateczkowata,
- nerki:
- zapalenie nerek,
- obrzęki,
- przyrost masy ciała,
- serce:
- zapalenie wsierdzia Libmana-Sacksa,
- zwiększone ryzyko choroby niedokrwiennej serca i zawału serca,
- naczynia krwionośne:
- miażdżyca,
- zapalenie naczyń,
- płuca:
- toczniowe zapalenie płuc,
- nadciśnienie płucne,
- zespół "obkurczonych" płuc,
- układ nerwowy:
- łagodne upośledzenie funkcji poznawczych (uwaga, pamięć, rozumowanie),
- zaburzenia nastroju (przygnębienie, apatia, poirytowanie),
- zaburzenia lękowe,
- niedowłady,
- zaburzenia czucia,
- drgawki,
- psychozy,
- zaburzenia morfologii krwi:
- niedokrwistość,
- zmniejszenie liczby białych krwinek,
- zmniejszenie liczby płytek krwi,
- układ pokarmowy:
- zgaga,
- ból brzucha,
- zawał jelit,
- zapalenie trzustki,
- smolisty stolec,
- wymioty,
- biegunka,
- błony surowicze:
- zapalenie opłucnej,
- zapalenie osierdzia,
- zapalenie otrzewnej,
- oczy:
- uczucie suchości,
- poczucie ciała obcego pod powiekami,
- zaburzenia widzenia,
- osteoporoza
- zespół antyfosfolipidowy
- prokreacja
- ciąża może być zagrożeniem dla matki lub płodu (zaostrzenie choroby, przyjmowane leki).
Badania w zakresie obszaru
Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa deukrawacytynibu w porównaniu z placebo u chorych na aktywną postać tocznia rumieniowatego układowego (SLE) o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego.
Aktywne
Toczeń Rumieniowaty Układowy Kod badania: IM011247
Celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) RO7507062 u uczestników z toczniem rumieniowatym układowym (SLE). Badanie będzie składać się z 2 części: Część 1 to część ustalająca pojedynczą dawkę rosnącą (SAD), a część 2 to część eskalacji dawki z dawkowaniem frakcjonowanym.
Aktywne toczeń rumieniowaty układowy Kod badania: BP44315
Toczeń rumieniowaty układowy (SLE) to choroba o podłożu immunologicznym, związana ze stanem zapalnym wielu narządów. Niniejsze badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności upadacytynibu w leczeniu dorosłych pacjentów z umiarkowanie lub ciężko aktywną postacią SLE. Ocenie zostaną poddane działania niepożądane i zmiany w aktywności choroby. Upadacytynib to zatwierdzony lek na reumatoidalne zapalenie stawów, łuszczycowe […]
Aktywne aktywny toczeń rumieniowaty układowy o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego Kod badania: M23-699
Celem niniejszej pracy jest ocena bezpieczeństwa, stężenia leków i wpływu leku na komórki i narządy organizmu, po otrzymaniu wielokrotnych coraz większych dawek BMS-986326 we wlewie dożylnym (IV) lub wstrzyknięciu podskórnym (SC), u uczestników z różnymi postaciami tocznia.
Aktywne toczeń rumieniowaty krążkowy, z podostrą postacią tocznia rumieniowatego skórnego lub toczeń rumieniowaty układowy Kod badania: IM034-1000
W badaniu tym oceniane będą bezpieczeństwo, tolerancja, farmakokinetyka, farmakodynamika i immunogennośćGSK4527363u zdrowych uczestników (część A), uczestników z aktywnym SLE (część B) i zdrowych uczestników pochodzenia chińskiego i japońskiego (część C).
Aktywne aktywny toczeń rumieniowaty układowy Kod badania: 221458