Opis schorzenia
Stwardnienie rozsiane (SM) to jedna z najczęściej występujących w światowej populacji chorób układu immunologicznego, która dotyka ośrodkowego układu nerwowego (mózgu i rdzenia kręgowego). Przyczyną stwardnienia rozsianego jest wadliwe działanie układu odpornościowego (immunologicznego). W SM układ odpornościowy atakuje warstwę ochronną nerwów – mielinę. Mielina zabezpiecza nerwy przez zniszczeniem, a także pozwala na szybsze przesyłanie sygnałów nerwowych. Proces uszkadzania mieliny przez komórki układu odpornościowego nazywamy demielinizacją. W miejscu, w którym mielina zostaje zaatakowana, powstaje zapalenie, powodujące zaburzenia w przepływie impulsów nerwowych. Dochodzi do spowolnienia lub z czasem nawet całkowitego zahamowania przepływu informacji nerwowych. To z kolei prowadzi do pojawiania się objawów stwardnienia rozsianego. Jeżeli uszkodzenie mieliny jest poważne, w tym miejscu powstaje stwardniała blizna. W zależności od miejsca powstania blizny w mózgu lub rdzeniu kręgowym dochodzi do zaburzenia lub wstrzymania danej funkcji organizmu. Wraz postępem procesu chorobowego uszkodzeń w ośrodkowym układzie nerwowym przybywa, mielina zanika, a aksony, czyli włókna nerwowe zostają utracone. Dlatego objawy SM nie cofają się, a z czasem pogłębiają. Stwardnienie rozsiane ma trzy główne postacie: rzutowo-remisyjną (ang. relapsing-remitting MS, RRMS),
pierwotnie postępująca (ang. primary progressive MS, PPMS),
wtórnie postępująca (ang. secondary progressive MS, SPMS) Stwardnienie rozsiane nazywane jest chorobą młodych dorosłych, ponieważ najczęściej diagnozowane są osoby w wieku 20-40 lat. Wśród zdiagnozowanych na rzutowo-remisyjną postać przeważają kobiety, natomiast w przypadku pierwotnie postępującej postaci SM nie widać różnicy w zachorowalności w zależności od płci. Należy pamiętać, że na stwardnienie rozsiane chorują również dzieci, a także osoby starsze (po 50 roku życia). SM jest najczęstszym powodem o podłożu neurologicznym niepełnosprawności u młodych dorosłych.
Objawy
Stwardnienie rozsiane charakteryzuje się uszkodzeniami określonych obszarów ośrodkowego układu nerwowego. Objawy SM są efektem zapaleń w mózgu i rdzeniu kręgowych, a to jaki objaw wystąpi u danej osoby zależy od tego, która część została objęta zapaleniem.
- objawy wczesne:
- zaburzenia widzenia (zapalenie nerwu wzrokowego),
- zaburzenia czucia w kończynach,
- stopniowo narastający niedowład,
- zaburzenia równowagi,
- objawy przewlekłe:
- zaburzenia czucia,
- zaburzenia ruchowe,
- zaburzenia równowagi i koordynacji ruchów,
- drżenia,
- przewlekłe zmęczenie,
- zaburzenia funkcji zwieraczy,
- spastyczność,
- zaburzenia funkcji seksualnych,
- ból,
- zaburzenia funkcji poznawczych,
- zaburzenia nastroju,
- dyzartria,
- dysfagia.
Badania w zakresie obszaru
Tytuł badania: Dwuletnie randomizowane badanie typu non-inferiority prowadzone metodą podwójnie ślepej próby w trzech grupach w celu porównania skuteczności i bezpieczeństwa stosowania ofatumumabu i siponimodu z fingolimodem u dzieci i młodzieży ze stwardnieniem rozsianym, po którym nastąpi otwarta faza przedłużenia badania. Opis: Badanie zawiera 2 części: podstawową i rozszerzoną. Część podstawowa to 24-miesięczne, podwójnie zaślepione, […]
To randomizowane, podwójnie zaślepione, podwójnie pozorowane, wieloośrodkowe badanie fazy III oceni bezpieczeństwo i skuteczność ocrelizumabu podawanego we wlewie dożylnym co 24 tygodnie w porównaniu z fingolimodem przyjmowanym doustnie codziennie u dzieci i młodzieży ze stwardnieniem rozsianym w wieku od 10 do < 18 lat. Do badania planuje się włączyć 233 pacjentów w randomizacji 1:1 (ocrelizumab:fingolimod), […]