Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Obszary terapeutyczneDystrofia mięśniowa Duchenne'a

Opis schorzenia

Objawy

Badania w zakresie obszaru

Wieloośrodkowe, prowadzone metodą otwartej próby badanie fazy II mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa stosowania, farmakokinetyki i farmakodynamiki satralizumabu u dzieci i młodzieży z dystrofią mięśniową Duchenne’a (SHIELD DMD)

Celem niniejszego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) satralizumabu, humanizowanego przeciwciała monoklonalnego przeciwko receptorowi interleukiny-6 (aIL-6R), u chodzących i niechodzących uczestników z DMD (dystrofią mięśniową Duchenne’a) w wieku od 8 do < 18 lat, otrzymujących kortykosteroidy.

Aktywne

DYSTROFIa MIĘŚNIOWA DUCHENNE'A (SHIELD DMD)

Kod badania: BN45398