Wieloośrodkowe, randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby z grupą kontrolną otrzymującą placebo, kluczowe badanie fazy II/III ze schematem adaptacyjnym dotyczące stosowania L-annamycyny do wstrzykiwań w skojarzeniu z cytarabiną podawaną we wstrzyknięciu w porównaniu z placebo w skojarzeniu z cytarabiną podawaną we wstrzyknięciu w ramach leczenia drugiego rzutu w celu indukcji remisji u dorosłych uczestników z nawrotową/oporną na leczenie ostrą białaczką szpikową

To kluczowe, wieloośrodkowe badanie fazy 2/3 o adaptacyjnej konstrukcji dotyczące stosowania preparatu L-annamycyny do wstrzykiwań w połączeniu z preparatem cytarabiny do wstrzykiwań jako terapii drugiego rzutu w celu indukcji remisji u dorosłych pacjentów z oporną na leczenie/nawrotową ostrą białaczką szpikową (AML) podzielone jest na dwie części: część A i część B.

Część A tego badania jest randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo (RDBPC) skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki, w którym porównuje się dwa poziomy dawkowania preparatu L-annamy do wstrzykiwań (190 mg/m2/dobę w porównaniu z 230 mg/m2/dobę) w połączeniu z cytarabiną do wstrzykiwań (2,0 g/m2/dobę) z placebo w połączeniu z cytarabiną do wstrzykiwań w celu określenia optymalnego schematu dawkowania jako terapii drugiego rzutu w celu indukcji remisji u dorosłych pacjentów z oporną/nawracającą AML.

Część B (rozszerzenie przy optymalnym schemacie dawkowania) Część B niniejszego badania jest badaniem RDBPC dotyczącym skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki optymalnego schematu dawkowania preparatu L-annamycdo wstrzykiwań w połączeniu z cytarabiną do wstrzykiwań (określonego w części A) w porównaniu z placebo w połączeniu z cytarabiną do wstrzykiwań jako terapią drugiego rzutu w celu indukcji remisji u dorosłych pacjentów z oporną/nawracającą AML.

Po ustaleniu optymalnego schematu dawkowania rekrutacja zostanie wznowiona w ramach części B badania. Do części B zostanie włączonych około 222 dodatkowych pacjentów z potwierdzoną patologicznie diagnozą AML, u których wystąpiła oporna/nawrotowa AML po otrzymaniu tylko jednej wcześniejszej linii leczenia (tj. ta sama populacja pacjentów, co w części A).

Pacjenci, którzy po zakończeniu badań przesiewowych i oceny wyjściowej spełniają wszystkie kryteria kwalifikacyjne, zostaną włączeni do badania i losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do jednej z dwóch grup terapeutycznych wymienionych poniżej (tj. 111 pacjentów w każdej grupie terapeutycznej). Randomizacja zostanie przeprowadzona z uwzględnieniem kontynentu.