Otwarte, prospektywne badanie wieloośrodkowe fazy III stanowiące przedłużenie badań fazy III oceniające długotrwałe bezpieczeństwo stosowania i tolerancję sotiklestatu w leczeniu wspomagającym u pacjentów z zespołem Dravet lub z zespołem Lennoxa-Gastauta (ENDYMION 2) Otwarte badanie przedłużone oceniające sotiklestat w zespole Dravet i w zespole Lennoxa-Gastauta

Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy soticlestat stosowany jako terapia wspomagająca zmniejsza liczbę napadów padaczkowych u dzieci i dorosłych z zespołem Dravet (DS) lub zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS). Uczestnicy otrzymają standardową terapię przeciwnapadową oraz tabletki soticlestatu. W trakcie badania będą zaplanowane wizyty i kolejne rozmowy telefoniczne.

Lek testowany w tym badaniu nosi nazwę soticlestat (TAK-935). Soticlestat podawany długoterminowo u dzieci i dorosłych uczestników, którzy uczestniczyli w poprzedzającym badaniu klinicznym fazy 3 soticlestatu, zostanie oceniony pod kątem dodatkowych danych dotyczących bezpieczeństwa i tolerancji wraz z analizą skuteczności, a także smakowitości i akceptowalności soticlestatu w populacji pediatrycznej.

Do badania zostanie włączonych około 400 uczestników.

Wszyscy uczestnicy otrzymają soticlestat w oparciu o ich wagę w 2-tygodniowym okresie miareczkowania (dla uczestników, którzy przejdą z poprzedniego badania z podwójnie ślepą próbą). Po okresie miareczkowania uczestnicy będą nadal otrzymywać tę samą dawkę w okresie podtrzymującym. Pod koniec okresu podtrzymującego dawka zostanie zmniejszona (chyba że już osiągnięto najniższą dawkę), a następnie przerwana. Uczestnicy nie tolerujący minimalnej dawki 100 mg dwa razy dziennie (BID) zostaną wykluczeni z badania.

To wieloośrodkowe badanie będzie prowadzone na całym świecie. Całkowity czas udziału w badaniu wyniesie około 4 lat lub do momentu przerwania badania według uznania sponsora lub zatwierdzenia i wprowadzenia produktu na rynek. Uczestnicy, którzy przerwą leczenie badanym lekiem przed zakończeniem badania, będą nadal obserwowani zgodnie z protokołem i będą prowadzić codzienny dziennik napadów aż do ostatniej rozmowy telefonicznej.