Jednostka chorobowa: | Rdzeniowy zanik mięśni |
Wiek: | od 2 lat do 21 lat |
To badanie fazy 3 (badanie SRK-015-003) jest prowadzone u pacjentów w wieku ≥2 lat w badaniach przesiewowych, u których wcześniej zdiagnozowano późniejszy rdzeniowy zanik mięśni (SMA) (tj. SMA typu 2 i typu 3) i otrzymują zatwierdzoną terapię podtrzymującą przeżywalność neuronu ruchowego (SMN) (tj. nusinersen lub risdiplam), w celu potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa apitegromabu jako terapii wspomagającej nusinersenem oraz oceny skuteczności i bezpieczeństwa apitegromabu jako terapii wspomagającej do risdiplam.
Aktywne, Trwa rekrutacja
SRK-015-003
Scholar Rock, Inc
Prof. dr hab. n. med. Steinborn Barbara
do koordynatora badania (61) 8547552
Oddział Kliniczny Neurologii Dzieci i Młodzieży, Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu, ul. Przybyszewskiego 49 60-355 Poznań
Aktywne, Trwa rekrutacja
SRK-015-003
Scholar Rock, Inc
Prof. dr hab. n. med. Steinborn Barbara
do koordynatora badania (61) 8547552
Oddział Kliniczny Neurologii Dzieci i Młodzieży, Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu, ul. Przybyszewskiego 49 60-355 Poznań