Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby badanie, składające się z dwóch części prowadzonych w trybie ciągłym, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę, farmakodynamikę i skuteczność produktu RO7204239 stosowanego w skojarzeniu z risdiplamem (RO7034067) u pacjentów rdzeniowym zanikiem mięśni zdolnych do chodzenia.

Risdiplam działa poprzez wspomaganie organizmu w produkcji większej ilości białka SMN (survival motor neuron) w całym organizmie. Oznacza to mniejszą utratę neuronów ruchowych – komórek nerwowych, które przekazują impulsy z nerwów do mięśni, powodując ruch – co może poprawić funkcjonowanie mięśni u osób z SMA. RO7204239 to badane przeciwciało przeciwko miostatynie, które zostało zaprojektowane tak, aby zwalczać miostatyny. Miostatyna odgrywa ważną rolę w regulacji wielkości mięśni szkieletowych poprzez kontrolowanie ich wzrostu. Hamowanie miostatyny może pomóc w zwiększeniu wielkości i siły mięśni. RO7204239 w połączeniu z risdiplamem, który ma na celu zwiększenie ilości białka SMN w całym organizmie, może potencjalnie poprawić funkcje motoryczne i wyniki kliniczne u osób cierpiących na SMA.