Randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, 12-miesięczne badanie fazy 3, mające na celu ocenę wpływu wenglustatu na ból neuropatyczny i ból brzucha u dorosłych mężczyzn i kobiet z chorobą Fabry’ego, którzy nie byli wcześniej leczeni lub nie byli leczeni przez co najmniej 6 miesięcy.

Jest to 12-miesięczne, równoległe badanie fazy 3 z podwójnie ślepą próbą, randomizowane, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę wpływu wenglustatu na objawy neuropatii i bólu brzucha w chorobie Fabry’ego u dorosłych uczestników z chorobą Fabry’ego, którzy nie są leczeni lub nie byli leczeni przez co najmniej 6 miesięcy.

Wizyty badawcze będą odbywać się mniej więcej co 3 miesiące.
Po okresie podwójnie ślepej próby nastąpi rozszerzenie z otwartą próbą (OLE), podczas którego uczestnicy, którzy ukończyli okres podwójnie ślepej próby, będą leczeni wenglustatem przez maksymalnie dodatkowe 12 miesięcy.

Okres podwójnie ślepej próby: całkowity czas trwania wyniesie do około 14 miesięcy (1 miesiąc badań przesiewowych 12 miesięcy leczenia okres i możliwy okres obserwacji wynoszący 1 miesiąc, jeśli nie ma udziału w otwartej etykiecie okres przedłużenia)

Okres przedłużenia otwartej etykiety: całkowity czas trwania wyniesie około 13 miesięcy (12 miesięcy leczenia i 1 miesiąc obserwacji okres).