Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo Taldefgrobepu Alfa u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni leczonych ambulatoryjnie i nieambulatoryjnie, z kontynuacyjnym badaniem prowadzonym metodą otwartej próby

Miostatyna jest negatywnym regulatorem wzrostu mięśni. Wykazano, że blokowanie aktywności miostatyny zwiększa rozmiar i funkcję mięśni. Taldefgrobep alfa bezpośrednio blokuje aktywność miostatyny i był dobrze tolerowany w innych badaniach klinicznych. W połączeniu z lekami, które zwiększają ilość białka SMN w organizmie, taldefgrobep alfa ma potencjał do dalszej poprawy funkcji motorycznych i wskaźników klinicznych u osób żyjących z SMA.