Randomizowane, otwarte badanie 3 fazy, porównujące skuteczność i bezpieczeństwo stosowania nawitoklaksu w skojarzeniu z ruksolitynibem z obecnym standardem leczenia u pacjentów z nawrotową/oporną na leczenie mielofibrozą (TRANSFORM-2)

Mielofibroza (MF) to rzadki nowotwór krwi, charakteryzujący się bliznowaceniem szpiku kostnego (gąbczastej tkanki wewnątrz kości) i powiększeniem śledziony. Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i zmiany objętości śledziony, gdy navitoclax jest podawany w skojarzeniu z ruksolitynibem, w porównaniu z najlepszą dostępną terapią, u dorosłych uczestników z MF.

Navitoclax jest badanym lekiem (jeszcze niezatwierdzonym) opracowywanym do leczenia MF. Uczestnicy tego badania zostaną losowo wybrani (jak wybieranie liczb z kapelusza) do 1 z 2 ramion leczenia. Ani uczestnicy, ani lekarz prowadzący badanie nie będą mogli wybrać ramienia leczenia, do którego trafią uczestnicy. W ramieniu A uczestnicy będą otrzymywać navitoclax w skojarzeniu z ruksolitynibem. W ramieniu B uczestnicy otrzymają najlepszą dostępną terapię (BAT) dla MF. Do badania zostaną włączeni dorośli uczestnicy z rozpoznaniem MF, u których nastąpił nawrót lub nie nastąpiła poprawa po wcześniejszym leczeniu. Do badania zostanie włączonych około 330 uczestników w około 210 ośrodkach na całym świecie.

W ramieniu A uczestnicy będą otrzymywać navitoclax w tabletkach doustnie raz dziennie z ruksolitynibem w tabletkach doustnie dwa razy dziennie. W ramieniu B uczestnicy otrzymają BAT dostępny dla badacza. Uczestnicy będą otrzymywać badany lek do czasu, gdy nie odniosą żadnych korzyści (określonych przez badacza), uczestnicy nie będą tolerować badanych leków lub uczestnicy wycofają zgodę. Przybliżony czas trwania leczenia wynosi około 3 lat.

Uczestnicy badania mogą być bardziej obciążeni leczeniem w porównaniu ze standardową opieką. W trakcie badania uczestnicy będą odbywać regularne wizyty w szpitalu lub klinice. Efekt leczenia będzie sprawdzany poprzez ocenę medyczną, badania krwi i szpiku kostnego, sprawdzanie skutków ubocznych i wypełnianie kwestionariuszy.