Randomizowane badanie fazy III, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, z grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania rawulizumabu u dorosłych uczestników z nefropatią związaną z immunoglobuliną A (IgAN)

Głównym celem tego badania jest ocena skutecznościrawulizumabw porównaniu z placebo w zakresie zmniejszenia białkomoczu i zmiany eGFR u dorosłych uczestnikówIgANu których istnieje ryzyko postępu choroby.
Szczegółowy opis
Do badania I CAN zostanie włączonych około 510 kwalifikujących się uczestników z IgAN, u których występuje wysokie ryzyko progresji choroby. Uczestnicy będą otrzymywać stabilne, towarzyszące leczenie IgAN zgodne ze standardem opieki nad pacjentami z IgAN przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym. Około 450 uczestników zostanie zrandomizowanych w stosunku 1:1 do otrzymania wlewu dożylnego rawulizumabu lub placebo w zależności od masy ciała. Analiza okresowa może zostać przeprowadzona w 34. tygodniu w celu oceny zmiany białkomoczu, a analiza końcowa zostanie przeprowadzona w 106. tygodniu w celu oceny eGFR. Ponadto około 60 uczestników z eGFR 20-29 ml/min/1,73 m² zostanie włączonych do kohorty pacjentów z zaawansowaną chorobą nerek (AdKD). Po 106. tygodniu wszyscy uczestnicy będą mieli możliwość wzięcia udziału w otwartym okresie dostępu do rawulizumabu.