Jednostka chorobowa: | Rdzeniowy zanik mięśni |
Wiek: | od 2 lat do 21 lat |
To badanie fazy 3 (badanie SRK-015-003) jest prowadzone u pacjentów w wieku ≥ 2 lat w momencie badania przesiewowego, u których wcześniej zdiagnozowano rdzeniowy zanik mięśni (SMA) o późniejszym początku (tj. SMA typu 2 i typu 3) i którzy otrzymują zatwierdzoną terapię regulującą przeżycie neuronów ruchowych (SMN) (tj. nusinersen lub risdiplam) w celu potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa apitegromabu jako terapii uzupełniającej do nusinersenu i oceny skuteczności i bezpieczeństwa apitegromabu jako terapii wspomagającej risdiplam.
Aktywne, Trwa rekrutacja
SRK-015-003
Scholar Rock, Inc
Prof. dr hab. n. med. Barbara Steinborn
618547552
Oddział Kliniczny Neurologii Dzieci i Młodzieży, Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu, ul. Przybyszewskiego 49 60-355 Poznań
Aktywne, Trwa rekrutacja
SRK-015-003
Scholar Rock, Inc
Prof. dr hab. n. med. Barbara Steinborn
618547552
Oddział Kliniczny Neurologii Dzieci i Młodzieży, Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu, ul. Przybyszewskiego 49 60-355 Poznań