Badanie ofatumumabu i siponimodu z fingolimodem w terapii stwardnienia rozsianego u dzieci.

Tytuł badania:

Dwuletnie randomizowane badanie typu non-inferiority prowadzone metodą podwójnie ślepej próby w trzech grupach w celu porównania skuteczności i bezpieczeństwa stosowania ofatumumabu i siponimodu z fingolimodem u dzieci i młodzieży ze stwardnieniem rozsianym, po którym nastąpi otwarta faza przedłużenia badania.

Opis:

Badanie zawiera 2 części: podstawową i rozszerzoną. Część podstawowa to 24-miesięczne, podwójnie zaślepione, potrójnie pozorowane, randomizowane, 3-ramienne badanie z aktywną kontrolą. Badanie dotyczy dzieci/ młodzieży w wieku 10-17 lat ze stwardnieniem rozsianym (SM). Część rozszerzona to 60-miesięczne (5-letnie) otwarte leczenie (z wyjątkiem pierwszych 12 tygodni, które pozostaną podwójnie zaślepione). Skierowana jest do pacjentów, którzy ukończyli podstawową część badania i spełniają wszystkie kryteria włączenia/wyłączenia. Docelowa rekrutacja to 180 uczestników ze stwardnieniem rozsianym. W tym co najmniej 5 uczestników z masą ciała (BW) ≤40 kg. Dodatkowo, każde z ramion badania powinno zawierać co najmniej 5 uczestników w wieku od 10 do 12 lat. Dla wszystkich uczestników przewidziano co najmniej 6-miesięczny okres obserwacji (badanie podstawowe i rozszerzone). Całkowity czas trwania badania może wynieść do 7 lat.