WIELOOŚRODKOWE, RANDOMIZOWANE, KONTROLOWANE PLACEBO, PROWADZONE METODĄ PODWÓJNIE ŚLEPEJ PRÓBY BADANIE, SKŁADAJĄCE SIĘ Z DWÓCH CZĘŚCI PROWADZONYCH W TRYBIE CIĄGŁYM, OCENIAJĄCE BEZPIECZEŃSTWO, TOLERANCJĘ, FARMAKOKINETYKĘ, FARMAKODYNAMIKĘ I SKUTECZNOŚĆ PRODUKTU RO7204239 STOSOWANEGO W SKOJARZENIU Z RISDIPLAMEM (RO7034067) U PACJENTÓW ZE RDZENIOWYM ZANIKIEM MIĘŚNI ZDOLNYCH DO CHODZENIA

Risdiplam działa, pomagając organizmowi wytwarzać więcej białka neuronów ruchowych (SMN) przetrwania w całym ciele. Oznacza to utratę mniejszej liczby neuronów ruchowych – komórek nerwowych, które przekazują impulsy z nerwów do mięśni w celu wywołania ruchu – co może poprawić pracę mięśni u osób z SMA. RO7204239 to eksperymentalne przeciwciało anty-miostatyna, które jest przeznaczone do zwalczania miostatyny. Miostatyna odgrywa ważną rolę w regulacji wielkości mięśni szkieletowych poprzez kontrolowanie wzrostu. Hamowanie miostatyny może pomóc w zwiększeniu rozmiaru i siły mięśni. RO7204239 w połączeniu z risdiplamem, którego zadaniem jest zwiększenie ilości białka SMN w całym organizmie, może jeszcze bardziej poprawić funkcje motoryczne i wyniki kliniczne osób cierpiących na SMA.

W tym badaniu zbadane zostaną: 1) bezpieczeństwo i skuteczność RO7204239 w skojarzeniu z risdiplamem u pacjentów w wieku od 2 do 10 lat z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), którzy są chodzący lub nie, oraz 2) skuteczność i bezpieczeństwo RO7204239 w skojarzeniu z risdiplamem u chodzących pacjentów w wieku 2-25 lat z SMA.