Wieloośrodkowe badanie prowadzone metodą otwartej próby w dwóch kohortach z jednym ramieniem terapeutycznym oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję, farmakokinetykę (PK) i farmakodynamikę (PD) emapalumabu u dzieci i dorosłych z zespołem aktywacji makrofagów (MAS) u pacjentów z chorobą Stilla (w tym z układowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów i chorobą Stilla z początkiem w wieku dorosłym) lub z MAS u pacjentów z toczniem rumieniowatym układowym.

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności emapalumabu u dzieci i dorosłych z zespołem aktywacji makrofagów (sHLH / MS) w chorobie Stilla (w tym układowe młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów i choroba Stilla u dorosłych) lub z sHLH / MS w toczniu rumieniowatym układowym, z nieadekwatną odpowiedzią na leczenie wysokimi dawkami glukokortykoidów.

Badanie NI-0501-14 to badanie dwukohortowe, do którego włączani są pacjenci, u których zdiagnozowano sHLH / MAS (MAS jest formą wtórnego HLH) i którzy wykazują niewystarczającą odpowiedź na wysokie dawki glikokortykosteroidów. Pacjenci ci zostaną włączeni do 2 kohort zgodnie z ich chorobą podstawową. Kohorty są zdefiniowane w następujący sposób:

Kohorta 1: MAS w kontekście sJIA i AOSD.
Kohorta 2: MAS w kontekście SLE u dzieci i dorosłych.

Celem badania jest zbadanie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji przez 8 tygodni oraz PK i PD, QoL i immunogenności w tych 2 kohortach przez okres do 1 roku po podaniu ostatniej dawki emapalumabu.

Zespół aktywacji makrofagów (MAS) Wtórna limfohistiocytoza hemofagocytarna (sHLH) Młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów (sJIA) Choroba Stilla u dorosłych (AOSD) Toczeń rumieniowaty układowy (SLE)