Randomizowane, wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, prowadzone w grupach równoległych, sterowane zdarzeniami, w grupach następujących sekwencyjnie badanie kliniczne z odślepioną fazą obserwacji długoterminowej mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa seleksypagu jako leczenia dodatkowego do standardowej terapii u dzieci i młodzieży od ≥2 do <18 roku życia z tętniczym nadciśnieniem płucnym

Celem tego badania jest ocena, czy dodanie selexipagu do standardowego leczenia opóźnia postęp choroby u dzieci z tętniczym nadciśnieniem płucnym (PAH) w porównaniu z placebo.

Dziecięce PAH jest rzadkim i postępującym zaburzeniem związanym ze znaczną zachorowalnością i śmiertelnością. Biorąc pod uwagę znaczną potrzebę medyczną opracowania terapii u dzieci z PAH, potrzebne są dalsze badania kliniczne w populacji pediatrycznej, aby dostarczyć więcej danych na temat leczenia PAH u dzieci. Selexipag (JNJ-67896049) to dostępny doustnie, selektywny i długo działający nieprostanoidowy agonista receptora prostacykliny, zatwierdzony i dostępny w sprzedaży do leczenia dorosłych uczestników z PAH. Selexipag i jego metabolit mają właściwości przeciwzwłóknieniowe, antyproliferacyjne i przeciwzakrzepowe. Obecnie żadne leki ukierunkowane na szlak prostacykliny nie są zatwierdzone do stosowania u dzieci z PAH. Skuteczna i dostępna doustnie terapia działająca na receptor prostacykliny, taka jak selexipag, wprowadzona na medycznie odpowiednim etapie choroby PAH, a przede wszystkim w połączeniu z obecnymi doustnymi lekami pierwszego rzutu specyficznymi dla PAH u uczestników potrzebujących dodatkowej terapii z powodu niewystarczającej kontroli choroby, stanowiłaby duży postęp w postępowaniu terapeutycznym u dzieci z PAH.

Badanie to składa się z okresu przesiewowego trwającego do 6 tygodni oraz okresu leczenia prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby, w tym okresów miareczkowania i podtrzymywania, a następnie 3-letniego okresu przedłużenia otwartej próby (OLEP) i 30-dniowego okresu obserwacji bezpieczeństwa, który ma miejsce po podaniu ostatniej dawki badanej interwencji (zarówno metodą podwójnie ślepej próby, jak i metodą otwartej próby). W trakcie badania przeprowadzane będą oceny bezpieczeństwa, farmakokinetyki i skuteczności. Niezależny Komitet Monitorowania Danych (IDMC) zostanie ustanowiony w celu bieżącego monitorowania danych, przeglądu danych okresowych i zapewnienia ciągłego bezpieczeństwa uczestników włączonych do tego badania. Przybliżony czas trwania badania wynosi 8 lat.